Gdzie szukać pomocy, gdy dostępne w Polsce leki nie pomagają? Procedura RDTL i inne opcje

Chorzy na wrzodziejące zapalenie jelita grubego lub chorobę Crohna niereagujący na dotychczasowe leczenie, łącznie z leczeniem biologicznym, mają kilka możliwości walki o poprawę swojego stanu.

Jeśli mimo przejścia wszystkich kolejnych etapów leczenia i wypróbowania wszelkich leków dostępnych w Polsce (zarejestrowanych w leczeniu WZJG lub choroby Crohna), w tym refundowanych leków biologicznych i tofacitinibu (Xeljanz), nie udaje się wejść w remisję, choroba wciąż jest w zaostrzeniu i uniemożliwia normalne funkcjonowanie, warto wiedzieć, że poza:

• badaniami klinicznymi - do których nie zawsze da się zakwalifikować, bo niektóre stosowane wcześniej leki czy zabiegi mogą wykluczać z testów. Ponadto można na początku trafić do grupy placebo i w związku z tym nie otrzymywać - przez pewien czas albo nawet przez całe badanie - aktywnego leku.
• operacją - która wielu chorym przywraca komfort i aktywność, jednak jest nieodwracalnym wycięciem części jelita. W chorobie Crohna są to resekcje odcinkowe jelita cienkiego i/lub grubego. W przypadku WZJG usuwa się całe jelito grube.
• leczeniem za granicą, gdzie nowe leki znalazły się już w programie leczenia choroby Crohna lub WZJG - co wiąże się z kosztami, dojazdami lub wyprowadzką.
• medycyną alternatywną - o wątpliwej skuteczności (np. olejki CBD) i/lub nieznanych skutkach ubocznych, zwłaszcza odległych (np. Qing Dai - chińskie zioła "popularne" ostatnio na grupach facebookowych dotyczących nieswoistych zapaleń jelit).
• istnieje też procedura RDTL - która zaczęła funkcjonować w praktyce nie tak dawno i o której nie wie większość chorych.

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych - w skrócie RDTL - to świadczenie gwarantowane, choć wymagające skomplikowanej "papierologii" i mające pewne ograniczenia. Według oficjalnej definicji jest to "mechanizm finansowania leków w sytuacjach, w których możliwe jest wydłużenie życia pacjenta lub znacząca poprawa jego zdrowia, a wykorzystane zostały dostępne refundowane technologie lekowe."

Nie wszystkie nowoczesne leki są dostępne dla chorych w Polsce. Obecnie w ramach programu leczenia chorych z WZJG można stosować: infliximab, wedolizumab (Entyvio), ustekinumab (Stelara) i tofacitinib (Xeljanz). Z kolei program lekowy dla choroby Crohna obejmuje: adalimumab, infliximab, wedolizumab oraz ustekinumab. Po publikacji naszego ostatniego artykułu w Aktualnościach - Porównanie nowych leków - które okazały się najskuteczniejsze? - otrzymaliśmy wiele pytań, kiedy te innowacyjne preparaty będą w Polsce refundowane i zlecane w leczeniu nieswoistych chorób zapalnych jelit. Warto wiedzieć, że niektóre niedostępne i nierefundowane jeszcze u nas leki - jak np. najskuteczniejszy w indukcji remisji WZJG upadacitinib (Rinvoq) - można, w wymagających takiego pilnego działania przypadkach, otrzymać właśnie w ramach RDTL.

Ośrodek prowadzący leczenie danego chorego może zawnioskować o pokrycie kosztów takiego leku - nieobjętego jeszcze w Polsce refundacją. Inaczej mówiąc - szpital, w którym leczy się dany pacjent, składa do Ministra Zdrowia wniosek o zastosowanie mechanizmu RDTL. Dla chorego lek jest bezpłatny - koszt pokrywa NFZ. Podanie leku w ramach RDTL może nastąpić na okres nie dłuższy niż 3 miesiące. Kontynuacja leczenia jest możliwa pod warunkiem potwierdzenia skuteczności leczenia danym lekiem w ramach procedury RDTL.

Warto wiedzieć, że taka procedura istnieje, znajduje się w tzw. świadczeniach gwarantowanych NFZ i chory, który wyczerpał już wszelkie dostępne metody leczenia, a choroba wciąż jest w fazie zaostrzenia, może się o nią ubiegać. Trafnie podsumowano to na jednym z portali onkologicznych (Zwrotnik Raka) - cytaty: "Co prawda tylko około 30% złożonych wniosków zostało rozpatrzonych pozytywnie, ale to nie oznacza, że nie warto próbować. Stawką jest zdrowie i życie." "W praktyce pacjent musi zacząć od przekonania swojego lekarza i dyrekcji szpitala, że takie leczenie jest mu potrzebne. O ile będzie miał szczęście i spotka na swojej drodze życzliwego i biegłego w procedurach lekarza, który w dodatku otrzyma zgodę dyrektora swojej placówki na leczenie w procedurze RDTL, to pierwszy etap można uznać za pokonany."

Przy okazji nadmienimy tutaj, że program lekowy całkowicie refundowany przez NFZ, nie jest jedyną możliwością otrzymania leczenia biologicznego w Polsce. W ciężkim rzucie wrzodziejącego zapalenia jelita grubego i braku reakcji na sterydy (np. dożylny hydrokortyzon) - tzw. sterydooporność - można podać lek biologiczny infliximab (podobnie jak cyklosporynę) w ramach tzw. terapii ratunkowej. To taka "ostatnia deska ratunku przed operacją" - nie przechodzi się w tym przypadku kwalifikacji jak do programu lekowego i takie leczenie biologiczne jest zupełnie inaczej finansowane przez NFZ. Więcej informacji w naszym artykule Stany nagłe w chorobie Crohna i WZJG - zalecane postępowanie w przypadku krwawienia, ropni, zwężenia, niedrożności.

Lek biologiczny można też podać w ramach tzw. Jednorodnych Grup Pacjentów (JGP) - poza oficjalnym programem lekowym. Jest to opcja przeznaczona dla chorych, którzy wymagają leczenia biologicznego, a nie spełniają wszystkich (nadal tak mocno wyśrubowanych) wymogów i kryteriów programu - czyli nie kwalifikują się z powodu np. "niewystarczająco złych" wyników badań laboratoryjnych (z krwi lub kału) czy endoskopowych. W takiej sytuacji NFZ płaci szpitalowi "na innych zasadach" niż w oficjalnym programie. Warto o taką opcję dopytać w razie problemów z otrzymaniem leczenia biologicznego.

W pierwszym linku z poniższej bibliografii znajduje się wykaz ośrodków, które mogą stosować procedurę RDTL.