Stelara nowym lekiem dla WZJG, możliwość leczenia biologicznego w ciąży oraz brak ograniczeń czasowych

Włączenie ustekinumabu (Stelara) do programu leczenia WZJG

Ustekinumab (Stelara) dołącza do listy leków refundowanych w programie leczenia wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, jako kolejna opcja terapeutyczna. Dotychczas w programie lekowym dla WZJG znajdowały się dwa inne leki biologiczne - infliximab (np. Flixabi, Zessly, Remsima) i wedolizumab (Entyvio) - oraz inhibitor JAK: tofacitinib (Xeljanz). W kwietniu tego roku informowaliśmy w naszych Aktualnościach, że ostatnie badania wykazały skuteczność ustekinumabu w leczeniu WZJG - w tym u chorych, którzy nie odpowiedzieli na inne leki biologiczne: Stelara skuteczna we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego.  Mieliśmy nadzieję, że Stelara zostanie uwzględniona w programie i wreszcie to nastąpiło - od 1 stycznia 2022 będzie możliwość leczenia WZJG również ustekinumabem. Do tej pory Stelara przewidziana była w programie lekowym jedynie dla choroby Leśniowskiego-Crohna, jako kolejna opcja w przypadku braku odpowiedzi na leczenie infliximabem i adalimumabem.

Program lekowy dopuszcza zamianę leków w przypadku niedostatecznej odpowiedzi lub działań niepożądanych. W programie dla WZJG napisano: "Dopuszcza się zamianę leków infliximab albo wedolizumab albo tofacitinib albo ustekinumab w przypadku wystąpienia objawów niepożądanych lub częściowej nieskuteczności terapii. Nie ma konieczności powtarzania wszystkich badań kwalifikacyjnych, o zakresie tych badań decyduje sytuacja kliniczna." W programie dla choroby Crohna: "W przypadku braku odpowiedzi lub nietolerancji rozpoczętego leczenia infliximabem, lub adalimumabem, lub ustekinumabem, lub wedolizumabem, lub wystąpieniu działań niepożądanych uniemożliwiających jego kontynuację możliwe jest zastosowanie innego leku dopuszczonego w programie lekowym dedykowanym leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna po spełnieniu kryteriów tego programu, o ile nie został on zastosowany wcześniej - nie ma konieczności powtarzania wszystkich badań kwalifikacyjnych, o zakresie tych badań decyduje sytuacja kliniczna."

Możliwość leczenia biologicznego w ciąży

Aktualny projekt dopuszcza możliwość leczenia biologicznego w ciąży. To kolejna pozytywna informacja, ponieważ jak dotąd kobiety w ciąży były pomijane w polskim programie leczenia biologicznego, tj. refundacja NFZ ich nie uwzględniała, choć leki biologiczne już wiele lat temu uznane zostały za bezpieczne dla płodu (pod pewnymi warunkami, jak np. tylko pierwszy i drugi trymestr, czy kwestia żywych szczepionek u noworodków). Ciąża i karmienie piersią wymienione były dotychczas w kryteriach stanowiących przeciwwskazania do udziału w programie. W najnowszym obwieszczeniu dodano wzmiankę: "Ciąża lub karmienie piersią - możliwość leczenia w przypadkach uzasadnionych aktualną wiedzą medyczną, zgodnie z rekomendacjami ECCO/PTG-e". Oznacza to, że od 1 stycznia 2022 kobiety w ciąży lub karmiące piersią będą mogły otrzymywać leki anti-TNF, czyli inhibitory TNF-alfa: infliximab lub adalimumab. Te leki znajdują się bowiem w oficjalnych wytycznych ECCO oraz PTG-e dotyczących leczenia NZJ w ciąży. Wg wytycznych w razie zaostrzenia lub rozpoznania choroby Crohna lub WZJG w czasie ciąży lekami z wyboru są sterydy, jednak w przypadku przeciwwskazań do sterydoterapii dopuszczalne jest stosowanie leków biologicznych z grupy inhibitorów TNF-alfa, z wyłączeniem trzeciego trymestru. Zalecenie to zostało nareszcie uwzględnione w programie refundowanych przez NFZ.

W ciąży stosować można również ustekinumab oraz wedolizumab (tzn. badania wskazują, że nie wiążą się ze zwiększonym ryzykiem występowania powikłań w czasie ciąży, "prawdopodobnie małe ryzyko", kategoria B) i jest to realizowane za granicą, więc przypuszczalnie leki te pojawią się wkrótce także w polskich wytycznych.

Nieograniczone czasowo leczenie biologiczne

W aktualnym obwieszczeniu pojawiła się informacja o braku ograniczeń czasowych leczenia biologicznego - to wielki przełom w terapii choroby Crohna oraz WZJG. Leczenie podtrzymujące remisję ma trwać aż do momentu stwierdzenia braku odpowiedzi na leczenie. Ocena zasadności kontynuacji leczenia powinna być przeprowadzona co najmniej raz na 12 miesięcy, na podstawie konkretnych skali - Mayo (WZJG), PUCAI (WZJG u dzieci), CDAI (choroba Crohna), PCDAI (choroba Crohna u dzieci). Możliwość nieograniczonej czasowo terapii biologicznej otrzymają wszyscy chorzy - nie tylko ci, którzy dopiero w 2022 (od momentu obowiązywania decyzji) zakwalifikują się do programu, ale również ci, którzy już z niego korzystają. Bezterminowe leczenie biologiczne dotyczy wszystkich leków. W programie dla choroby Crohna znajduje się adalimumab, infliximab, wedolizumab oraz ustekinumab. Program dla WZJG obejmuje natomiast infliximab, wedolizumab, tofacitinib oraz - od 1 stycznia 2022 - ustekinumab. Dzieci z chorobą Crohna mogą być leczone adalimumabem lub infliximabem, a chore na WZJG - jedynie infliximabem.

Póki co jest to tylko projekt, ale wszystko wskazuje na to, że zacznie obowiązywać od 1 stycznia 2022. Nie wiadomo jeszcze jak z finansowaniem - w środowisku medycznym pojawiły się wątpliwości, czy pozostawienie dłużej w programie pacjentów w celu podtrzymywania remisji nie utrudni przypadkiem włączenia nowych, skoro nakłady finansowe się nie zwiększyły i miejsc jest nadal tyle samo. Mamy nadzieję, że projekt zostanie jednak odpowiednio dofinansowany i jedni chorzy nie zyskają kosztem innych, ponieważ byłoby to absurdem.

Kwalifikacja do programu lekowego

W kwestii kwalifikacji nic się nie zmieniło, kryteria nadal są zbyt wygórowane - to ciężka, czynna postać choroby i brak odpowiedzi na podstawowe leczenie (sterydy, azatioprynę itd.) oraz kilka innych sytuacji jak przetokowa postać choroby Crohna. Szczegóły w naszym Niezbędniku: W jakich przypadkach mogę otrzymać leczenie biologiczne? Wielu pacjentów powinno otrzymać leczenie biologiczne znacznie wcześniej, aby uniknąć operacji, poważnych powikłań choroby czy skutków ubocznych długotrwałej sterydoterapii. Liczymy na to, że w kolejnych projektach kryteria włączenia do programu nie będą tak wyśrubowane.

W celu optymalizacji leczenia biologicznego oraz oceny ryzyka utraty skuteczności leczenia, można w ramach programu wykonać oznaczenie poziomu leku biologicznego przed kolejną dawką oraz stężenia przeciwciał przeciwko lekowi, jednak nie częściej niż dwa razy w roku.

Gdy żadna z firm farmaceutycznych nie zgłosi zastrzeżeń, projekt przestanie być tylko projektem i faktycznie zacznie obowiązywać - pojawią się wówczas dwa pliki tekstowe, opisujące dwa programy (jeden dla choroby Crohna, drugi dla WZJG), na stronie gov w dziale Ministerstwo Zdrowia - Co robimy - Leki i wyroby medyczne - Refundacja - Programy lekowe - Choroby nieonkologiczne.